Les progrès de la chimie analytique ont révélé, depuis les années 1990, la présence dans les milieux de résidus issus de l’utilisation de médicaments : principes actifs ou métabolites. Des études menées dans le monde entier ont confirmé cette pollution partout où sont produits et utilisés des médicaments, avec des transferts des eaux d’égout vers les eaux superficielles et souterraines, des sols vers les eaux et des rivières vers les fleuves et les milieux marins [1].
L’accès compassionnel est demandé pour un médicament, non autorisé et non disponible en France, par un prescripteur hospitalier pour un patient nommément désigné, sous réserve que l’ANSM soit en capacité de présumer d’un rapport bénéfice/risque favorable pour une maladie grave, rare ou invalidante. Il s’agit d’une demande à réaliser en ligne via la plateforme de l’ANSM e-saturne (icsaturne.ansm.fr).
Malgré un risque de récidive de 72 %, 42 % des patients transplantés sont indemnes de tumeur après 50 mois de suivi et ont un réel potentiel curatif. Ces résultats suggèrent un changement des pratiques en considérant désormais la transplantation chez des malades ayant des métastases purement hépatiques, non accessibles à une chirurgie de résection, qui répondent bien à la chimiothérapie et dont le primitif est réséqué. Ces résultats valident, en outre, la transplantation comme traitement des MHCCR, considérées jusqu’à présent comme une contre-indication à la greffe.
Ces médicaments, en association avec une bichimiothérapie, ont permis d’améliorer significativement la survie des patients.